B11 · Pharmacodynamie
Affinité, sélectivité et index thérapeutique
Relier affinité, sélectivité et spécificité d'un principe actif à son profil d'effets. Définir l'index thérapeutique et l'usage du suivi thérapeutique pour les marges étroites.
Médicament et produits de santé6 min de lecture15 QCM corrigés
Affinité d’un principe actif pour sa cible
La liaison entre un principe actif, noté , et une cible libre, notée , est généralement réversible. Elle conduit à la formation d’un complexe selon l’équilibre :
L’affinité est quantifiée par la constante de dissociation à l’équilibre .
Un complexe stable se dissocie peu : la concentration est alors élevée relativement aux concentrations libres, donc est faible. Ainsi :
- un faible correspond à une affinité élevée ;
- un élevé correspond à une affinité faible.
Dans un modèle simple comportant une seule population de cibles indépendantes, la fraction de cibles occupées dépend de la concentration libre du principe actif.
Lorsque , la moitié des cibles est occupée et . Cette relation montre qu’une forte affinité permet une occupation importante à faible concentration libre.

La relation dose–effet, la concentration efficace médiane et l’effet maximal sont développés dans la fiche précédente. Ici, il faut retenir que l’effet dépend non seulement de la liaison, mais aussi des mécanismes activés après celle-ci.
Sélectivité et spécificité
La sélectivité est donc une comparaison, et non une propriété absolue. Une molécule est sélective pour une cible si elle s’y lie plus fortement, ou l’influence à une concentration plus faible, que les autres cibles étudiées.
Une spécificité absolue est rare. Les cibles moléculaires possèdent souvent des régions structurales communes, ce qui permet à un même principe actif d’interagir avec plusieurs protéines lorsque sa concentration augmente.
Une sélectivité dépendante de l’exposition
À faible concentration, un principe actif occupe surtout les cibles pour lesquelles son affinité est la plus élevée. Lorsque sa concentration augmente, il peut également occuper des cibles de plus faible affinité. La sélectivité observée diminue alors progressivement.

Le profil d’effets dépend donc de plusieurs facteurs :
- les affinités relatives pour les différentes cibles ;
- la concentration libre atteinte au voisinage de ces cibles ;
- la distribution du principe actif dans les tissus ;
- l’abondance et l’accessibilité des cibles ;
- les mécanismes cellulaires reliant l’occupation à l’effet ;
- la présence éventuelle de métabolites actifs.
Les effets recherchés résultent principalement de l’action sur la cible thérapeutique aux niveaux d’exposition appropriés. Des effets indésirables peuvent apparaître par action excessive sur cette même cible ou par interaction avec d’autres cibles.
Marge thérapeutique et index thérapeutique
La limite inférieure correspond à une exposition en dessous de laquelle l’effet risque d’être insuffisant. La limite supérieure correspond à une exposition au-dessus de laquelle le risque toxique devient excessif. Ces limites ne sont pas parfaitement nettes, car la réponse varie entre les individus.
L’expression classique utilise les doses médianes, c’est-à-dire celles qui concernent 50 % de la population étudiée.
Plus l’index thérapeutique est élevé, plus les doses toxiques sont éloignées des doses efficaces. À l’inverse, un index faible traduit une proximité entre efficacité et toxicité.
La sécurité dépend aussi de la variabilité pharmacocinétique, de la sensibilité individuelle, des fonctions d’élimination, de l’observance et des associations médicamenteuses. Les interactions pharmacodynamiques sont étudiées dans la fiche suivante.
Suivi thérapeutique pharmacologique
Ce suivi est particulièrement utile lorsque plusieurs conditions sont réunies :
- la marge thérapeutique est étroite ;
- la concentration varie fortement entre individus pour une même dose ;
- une relation existe entre concentration, efficacité et toxicité ;
- l’effet ne peut pas être évalué rapidement ou directement ;
- la concentration peut être mesurée par une méthode suffisamment fiable.
Le prélèvement doit être interprété en fonction du délai depuis la dernière administration, du schéma posologique et de l’atteinte éventuelle de l’état d’équilibre. Une concentration isolée sans information temporelle est difficilement interprétable.
Le suivi thérapeutique ne remplace ni l’évaluation de l’effet ni la surveillance de la toxicité. La concentration constitue une information intermédiaire permettant de relier la dose administrée à l’exposition réelle de l’individu.
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