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Sommaire

  • 1Nature de la relation dose–effet
  • 2Construction de la courbe concentration–effet
    • 2.1Grandeurs portées sur les axes
    • 2.2Modèle à effet maximal
  • 3CE50, effet maximal et puissance
  • 4Représentation semi-logarithmique lock — section verrouillée
  • 5Pente et modèle de Hill lock — section verrouillée
  • 6Affinité, efficacité et CE50 lock — section verrouillée
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B11 · Pharmacodynamie

Relation dose–effet, CE50 et effet maximal

Construire et interpréter une courbe dose-effet et sa représentation semi-logarithmique. Définir CE50, effet maximal et distinguer affinité et efficacité.

Médicament et produits de santé·schedule6 min de lecture·quiz15 QCM corrigés

Nature de la relation dose–effet

Un médicament produit un effet en interagissant avec une cible moléculaire. La nature des cibles et les différents comportements des agonistes et antagonistes sont étudiés dans les fiches voisines ; ici, l’enjeu est de relier quantitativement l’exposition au médicament à l’intensité de la réponse observée.

Définition

Relation dose–effet

Relation décrivant la variation d’un effet pharmacologique lorsque la dose administrée ou la concentration du médicament augmente.

Le terme général de dose–effet recouvre deux situations distinctes :

  • en système expérimental, la variable contrôlée est généralement la concentration du médicament au voisinage de sa cible ;
  • dans l’organisme, la dose administrée ne détermine qu’indirectement la concentration au site d’action, car celle-ci dépend aussi de la pharmacocinétique.

Une courbe concentration–effet étudie donc directement la pharmacodynamie, tandis qu’une courbe dose–effet observée dans l’organisme associe des déterminants pharmacodynamiques et pharmacocinétiques.

Définition

Réponse graduée

Réponse mesurable dont l’intensité varie de manière continue entre un niveau basal et un effet maximal.

Cette fiche porte sur les réponses graduées. Elles ne doivent pas être confondues avec les réponses dites quantales, qui indiquent seulement si un événement prédéfini survient ou non dans une population.

Construction de la courbe concentration–effet

Grandeurs portées sur les axes

Pour construire une courbe, on fait varier la concentration CCC du médicament et on mesure, pour chaque valeur, un effet E(C)E(C)E(C) dans des conditions expérimentales constantes.

  • L’axe des abscisses porte la concentration CCC.
  • L’axe des ordonnées porte l’effet mesuré.
  • L’effet peut être exprimé dans son unité propre ou en pourcentage de l’effet maximal.
  • Une éventuelle réponse présente avant l’ajout du médicament constitue l’effet basal.

Lorsque la concentration augmente, davantage de cibles peuvent être occupées et activées. L’effet croît alors, puis tend vers une limite : au-delà d’une certaine exposition, augmenter la concentration ne permet plus d’accroître sensiblement la réponse.

Modèle à effet maximal

Dans le modèle simple, l’effet suit une relation saturable de forme hyperbolique.

Exemple

Calculer l’effet total à la CE50

Dans un système où l’effet basal vaut 101010 unités, l’augmentation maximale de l’effet vaut 909090 unités et la CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ vaut 2 μmol/L\pu{2 \mu mol/L}2 μmol/L, une concentration de 2 μmol/L\pu{2 \mu mol/L}2 μmol/L est appliquée.

E(C)=10+90×22+2=10+45=55E(C) = 10 + \frac{90 \times 2}{2 + 2} = 10 + 45 = 55E(C)=10+2+290×2​=10+45=55

L’effet total est donc de 555555 unités. L’augmentation observée au-dessus de l’effet basal est de 454545 unités, soit la moitié de Emax⁡E_{\max}Emax​, car la concentration appliquée est égale à la CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​.

Formule

Modèle à effet maximal

E(C)=E0+Emax⁡CCE50+CE(C) = E_0 + \frac{E_{\max} C}{\mathrm{CE}_{50} + C}E(C)=E0​+CE50​+CEmax​C​
  • E(C)E(C)E(C) : effet total mesuré à la concentration CCC
  • E0E_0E0​ : effet basal en l’absence de médicament
  • Emax⁡E_{\max}Emax​ : augmentation maximale de l’effet au-dessus de l’effet basal
  • CCC : concentration du médicament au site d’action
  • CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ : concentration produisant la moitié de Emax⁡E_{\max}Emax​

Lorsque CCC est très faible devant CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​, l’effet supplémentaire est faible. Lorsque CCC devient très grand devant CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​, le quotient tend vers Emax⁡E_{\max}Emax​ : la courbe atteint un plateau.

Si l’effet basal a été soustrait, la réponse varie de zéro à Emax⁡E_{\max}Emax​. Si l’ordonnée représente l’effet total, le plateau correspond à E0+Emax⁡E_0 + E_{\max}E0​+Emax​. Il faut donc toujours vérifier la convention utilisée avant de lire une courbe.

CE50, effet maximal et puissance

Définition

Concentration efficace 50, ou CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​

Concentration de médicament produisant un effet égal à la moitié de l’effet maximal propre à la courbe étudiée.

La CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ est une mesure de la puissance pharmacologique dans un système déterminé.

Définition

Puissance pharmacologique

Quantité ou concentration nécessaire pour obtenir un niveau d’effet donné. À effet maximal comparable, une faible CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ traduit une puissance élevée.

Deux courbes ayant le même plateau peuvent donc différer par leur position horizontale. La courbe située vers les faibles concentrations correspond au médicament le plus puissant, car une concentration moindre suffit à produire une même fraction de l’effet maximal.

Définition

Effet maximal Emax⁡E_{\max}Emax​

Plus grande amplitude d’effet qu’un médicament peut produire dans le système étudié, même si sa concentration continue d’augmenter.

L’effet maximal se lit sur l’axe vertical, au niveau du plateau. Il renseigne sur la capacité du médicament à produire une réponse, et non sur la concentration nécessaire pour y parvenir.

À retenir

Deux lectures indépendantes

La CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ se lit horizontalement et renseigne sur la puissance ; Emax⁡E_{\max}Emax​ se lit verticalement et renseigne sur l’efficacité. Un médicament plus puissant n’est pas nécessairement capable de produire un effet maximal plus élevé.

Attention

La CE50 n’est pas un seuil

La CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ n’est ni la première concentration active ni une concentration produisant un effet chez 50 % des sujets. Elle produit 50 % de l’effet maximal d’une réponse graduée.

Représentation semi-logarithmique

Sur une représentation linéaire, les faibles concentrations sont comprimées près de l’origine lorsque l’intervalle étudié couvre plusieurs ordres de grandeur. On remplace donc souvent la concentration CCC par son logarithme.

Définition

Représentation semi-logarithmique

Représentation dans laquelle l’effet reste porté sur une échelle linéaire en ordonnée, tandis que l’abscisse porte le logarithme de la concentration.

La courbe hyperbolique devient alors sigmoïde :

  1. une zone basse correspond aux concentrations produisant peu d’effet ;
  2. une zone centrale, approximativement rectiligne, traduit une forte variation de l’effet ;
  3. une zone haute correspond à l’approche du plateau.

Cette transformation ne modifie ni les mesures expérimentales ni Emax⁡E_{\max}Emax​. Elle redistribue seulement les concentrations sur l’axe horizontal afin de faciliter la comparaison des courbes.

Méthode

Lire une courbe concentration–effet semi-logarithmique

  1. Repérer l’effet basal et le plateau de la courbe
  2. Déterminer l’amplitude maximale Emax⁡E_{\max}Emax​ selon la convention de l’ordonnée
  3. Calculer le niveau correspondant à 50 % de cette amplitude
  4. Tracer mentalement une horizontale jusqu’à la courbe
  5. Projeter le point d’intersection sur l’axe des concentrations pour lire la CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​
  6. Comparer séparément la position horizontale, la hauteur du plateau et la pente

La concentration nulle ne peut pas être portée sur un axe logarithmique, car son logarithme n’est pas défini. L’effet basal est donc indiqué séparément ou représenté à une position conventionnelle.

Pente et modèle de Hill

Toutes les courbes n’ont pas la même raideur. La pente de la zone centrale indique à quelle vitesse l’effet varie lorsque la concentration change. Elle peut être décrite par le coefficient de Hill nHn_HnH​.

Formule

Modèle de Hill

E(C)=E0+Emax⁡CnHCE50nH+CnHE(C) = E_0 + \frac{E_{\max} C^{n_H}}{\mathrm{CE}_{50}^{n_H} + C^{n_H}}E(C)=E0​+CE50nH​​+CnH​Emax​CnH​​
  • E(C)E(C)E(C) : effet total mesuré à la concentration CCC
  • E0E_0E0​ : effet basal
  • Emax⁡E_{\max}Emax​ : augmentation maximale de l’effet
  • CCC : concentration du médicament
  • CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ : concentration produisant la moitié de Emax⁡E_{\max}Emax​
  • nHn_HnH​ : coefficient de Hill, sans unité, décrivant la raideur de la courbe

Une valeur élevée de nHn_HnH​ correspond à une transition plus abrupte entre faible et fort effet. Ce coefficient est descriptif : sa valeur ne suffit pas, à elle seule, à démontrer un mécanisme moléculaire particulier.

Affinité, efficacité et CE50

Définition

Affinité

Tendance d’un médicament à se lier à sa cible moléculaire. Elle relève de l’interaction médicament–cible et peut être quantifiée par une constante de dissociation.

Définition

Efficacité pharmacodynamique

Capacité du médicament lié à sa cible à déclencher une réponse dans le système considéré. Elle se traduit opérationnellement par l’effet maximal accessible.

L’affinité concerne donc la liaison, tandis que l’efficacité concerne la production de l’effet après la liaison. La puissance, estimée par la CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​, dépend des deux mais aussi de l’organisation du système de signalisation.

Comparaison

Affinité, puissance et efficacité

CritèreAffinitéPuissanceEfficacité
Question poséeAvec quelle facilité le médicament se lie-t-il ?Quelle concentration faut-il pour agir ?Quel effet maximal peut-il produire ?
Paramètre associéConstante de dissociationCE50\mathrm{CE}_{50}CE50​Emax⁡E_{\max}Emax​
Lecture sur la courbeNon directement déterminéePosition horizontaleHauteur du plateau
Propriété dominanteLiaison à la cibleConcentration nécessaireCapacité à déclencher la réponse

La CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ n’est donc pas nécessairement égale à la concentration occupant 50 % des récepteurs. Une amplification du signal ou l’existence de récepteurs en réserve peut permettre d’obtenir la moitié de l’effet maximal sans occuper la moitié des cibles. Inversement, la réponse observée dépend aussi du nombre de récepteurs, du couplage intracellulaire et de la capacité fonctionnelle du tissu.

Attention

Ne pas assimiler CE50 et affinité

Une faible CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ indique une forte puissance dans les conditions étudiées, mais ne prouve pas à elle seule une forte affinité. La CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ est un paramètre fonctionnel, tandis que l’affinité est un paramètre de liaison.

À retenir

Emax⁡E_{\max}Emax​ et CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ ne sont pas des constantes absolues du médicament : leurs valeurs peuvent varier avec le tissu, le nombre de récepteurs, le couplage de la cible et la méthode de mesure.

Points clés
  • Une courbe concentration–effet graduée relie la concentration du médicament à l’intensité mesurable de la réponse
  • La représentation linéaire est hyperbolique, tandis que la représentation semi-logarithmique est sigmoïde
  • La CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ est la concentration produisant 50 % de l’effet maximal et mesure la puissance
  • Emax⁡E_{\max}Emax​ correspond au plateau de la courbe et traduit l’efficacité dans le système étudié
  • L’affinité décrit la liaison à la cible, alors que l’efficacité décrit la capacité à produire une réponse
  • La CE50\mathrm{CE}_{50}CE50​ ne mesure pas directement l’affinité et n’est pas nécessairement une concentration d’occupation à 50 %

Fiches connexes

À réviser dans la foulée, sur Pharmacodynamie.

  • Fiche 01Cibles moléculaires des médicamentsPharmacodynamie
  • Fiche 02Agonistes, antagonistes et agonistes inversesPharmacodynamie
  • Fiche 04Affinité, sélectivité et index thérapeutiquePharmacodynamie
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