B10 · Tests d'hypothèses

Comparaison de proportions et tests exacts

Traiter la comparaison d'une proportion à une référence et de deux proportions indépendantes pour de grands effectifs. Présenter le test exact de Fisher pour les petits effectifs et le test de McNemar pour données appariées.

Biostatistiques et méthodes d'analyse6 min de lecture15 QCM corrigés

Identifier la structure de la comparaison

Une proportion décrit la fréquence d'une modalité dans une population lorsque la variable étudiée est binaire, c'est-à-dire qu'elle ne possède que deux modalités complémentaires.

La méthode de comparaison dépend du plan d'étude :

un échantillon : comparaison de sa proportion à une proportion théorique ou de référence ;
deux échantillons indépendants : comparaison de deux proportions provenant de sujets distincts ;
données appariées : comparaison de deux observations liées, réalisées sur les mêmes sujets ou sur des sujets associés par paires.

Les principes généraux des tests, notamment les hypothèses, le risque de première espèce et la valeur $p$ , sont établis dans les fiches précédentes du sous-bloc.

Comparaison

Choix du test selon le plan d'étude

Situation	Grands effectifs	Petits effectifs
Une proportion contre une référence	test asymptotique de proportion	test binomial exact
Deux proportions indépendantes	test asymptotique de deux proportions	test exact de Fisher
Deux proportions appariées	test de McNemar asymptotique	test de McNemar exact

Comparer une proportion à une référence

On cherche à déterminer si la proportion $p$ d'une population est compatible avec une valeur de référence $p_0$ .

Pour un test bilatéral, les hypothèses sont :

hypothèse nulle : $H_0 : p = p_0$ ;
hypothèse alternative : $H_1 : p \neq p_0$ .

Pour un test unilatéral, l'hypothèse alternative devient $p > p_0$ ou $p < p_0$ . Son orientation doit être fixée avant l'analyse.

Test asymptotique

Sous $H_0$ , le nombre d'observations de la modalité étudiée suit une loi binomiale de paramètres $n$ et $p_0$ . Lorsque l'effectif est suffisamment grand, la proportion observée $\hat p$ est approximativement normale, de moyenne $p_0$ et de variance $p_0(1-p_0)/n$ .

Exemple

Comparer une proportion observée à une référence

Dans un échantillon de $n=200$ sujets, la modalité est observée $x=74$ fois. La proportion de référence est $p_0=0{,}30$ .

Proportion observée : $\hat p=\frac{74}{200}=0{,}37$
Effectifs théoriques sous $H_0$ : $np_0=200\times0{,}30=60$ et $n(1-p_0)=200\times0{,}70=140$ ; ils sont supérieurs à 5.
Écart-type sous $H_0$ : $\sqrt{\frac{0{,}30\times0{,}70}{200}}=0{,}0324$
Statistique : $Z=\frac{0{,}37-0{,}30}{0{,}0324}=2{,}16$

Pour un test bilatéral au risque de $5\%$ , la valeur critique est approximativement $1{,}96$ . Comme $\lvert Z\rvert=2{,}16$ est supérieur à $1{,}96$ , les données ne sont pas compatibles avec une proportion égale à $0{,}30$ à ce risque. La proportion observée est supérieure à la référence.

L'approximation normale exige que les effectifs théoriques $np_0$ et $n(1-p_0)$ soient suffisamment grands. Le seuil de 5 pour chacun constitue une règle d'usage fréquente, mais non une frontière mathématique absolue.

Pour un test bilatéral au risque $\alpha$ , $H_0$ est rejetée lorsque la valeur absolue de $Z$ dépasse le quantile critique de la loi normale centré-réduite. Dans un test unilatéral, une seule extrémité de cette loi constitue la région de rejet.

Lorsque l'approximation normale est insuffisante, la loi binomiale permet un test exact. Cette méthode est distincte du test exact de Fisher, qui concerne deux groupes indépendants.

Comparer deux proportions indépendantes

On considère deux populations indépendantes, de proportions respectives $p_1$ et $p_2$ . Les échantillons comportent $n_1$ et $n_2$ sujets, parmi lesquels la modalité étudiée est observée respectivement $x_1$ et $x_2$ fois.

Pour une comparaison bilatérale :

$H_0 : p_1 = p_2$ ;
$H_1 : p_1 \neq p_2$ .

Sous $H_0$ , les deux groupes partagent une même proportion inconnue. Celle-ci est estimée en regroupant les observations des deux échantillons : il s'agit de la proportion commune estimée.

Formule

Test asymptotique de deux proportions indépendantes

Z = \frac{\hat p_1-\hat p_2} {\sqrt{\hat p_c(1-\hat p_c)\left(\frac{1}{n_1}+\frac{1}{n_2}\right)}} \qquad \text{avec} \qquad \hat p_1=\frac{x_1}{n_1}, \quad \hat p_2=\frac{x_2}{n_2}, \quad \hat p_c=\frac{x_1+x_2}{n_1+n_2}

Exemple

Comparer deux proportions indépendantes

Dans le groupe 1, $60$ sujets sur $100$ présentent la modalité. Dans le groupe 2, elle est présente chez $48$ sujets sur $120$ .

Proportions observées : $\hat p_1=\frac{60}{100}=0{,}60$ et $\hat p_2=\frac{48}{120}=0{,}40$
Proportion commune estimée sous $H_0$ : $\hat p_c=\frac{60+48}{100+120}=\frac{108}{220}=0{,}491$
Erreur-type groupée : $\sqrt{0{,}491\times0{,}509\left(\frac{1}{100}+\frac{1}{120}\right)}=0{,}0677$
Statistique : $Z=\frac{0{,}60-0{,}40}{0{,}0677}=2{,}95$

Pour un test bilatéral au risque de $5\%$ , $\lvert Z\rvert=2{,}95$ dépasse $1{,}96$ . Les données sont donc incompatibles avec l'égalité des deux proportions à ce risque. La modalité est plus fréquente dans le groupe 1.

L'approximation est acceptable lorsque les nombres théoriques de sujets présentant et ne présentant pas la modalité sont suffisamment grands dans chaque groupe. Ces nombres sont calculés sous $H_0$ à partir de $\hat p_c$ .

La statistique $Z^2$ est équivalente à la statistique du test du khi-deux de Pearson appliqué à un tableau à deux lignes et deux colonnes, avec un degré de liberté. La construction générale des tests du khi-deux relève de la fiche dédiée.

Test exact de Fisher pour deux groupes indépendants

Lorsque les effectifs sont faibles ou que certaines fréquences théoriques sont trop petites, l'approximation normale et celle du khi-deux peuvent être imprécises.

Notons :

$a$ le nombre de sujets présentant la modalité dans le groupe 1 ;
$b$ le nombre de sujets ne la présentant pas dans le groupe 1 ;
$c$ et $d$ les nombres correspondants dans le groupe 2 ;
$N=a+b+c+d$ l'effectif total.

Sous $H_0$ , et lorsque les totaux des groupes ainsi que le nombre total de sujets présentant la modalité sont fixés, la fréquence $a$ suit une loi hypergéométrique.

La valeur $p$ est obtenue en additionnant les probabilités des tableaux compatibles avec les mêmes marges et au moins aussi défavorables à $H_0$ que le tableau observé. Pour un test bilatéral, plusieurs conventions de classement des tableaux existent ; la convention employée doit donc être précisée.

Le qualificatif exact signifie que la distribution de la statistique n'est pas remplacée par une approximation asymptotique. Le test reste valide avec de petits effectifs, mais peut être conservateur du fait du caractère discret des probabilités.

Test de McNemar pour données appariées

Deux proportions ne sont pas indépendantes lorsque les deux mesures portent sur les mêmes sujets. Chaque paire d'observations peut être concordante, lorsque les deux réponses sont identiques, ou discordante, lorsqu'elles diffèrent.

Notons $b$ le nombre de paires positives à la première mesure et négatives à la seconde, et $c$ le nombre de paires négatives à la première mesure et positives à la seconde. Sous $H_0$ , les deux sens de discordance ont la même probabilité.

Les paires concordantes n'apportent aucune information sur une différence entre les proportions marginales : seules les $b+c$ paires discordantes interviennent.

Une correction de continuité peut remplacer le numérateur par $\left(\lvert b-c\rvert-1\right)^2$ . Lorsque le nombre de discordances est faible, le test exact est préférable : conditionnellement à $b+c$ , le nombre de discordances dans un sens suit sous $H_0$ une loi binomiale de paramètres $b+c$ et $1/2$ .

Démarche de choix

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Comparaison de proportions et tests exacts

Biostatistiques et méthodes d'analyse6 min de lecture15 QCM corrigés

Identifier la structure de la comparaison

Une proportion décrit la fréquence d'une modalité dans une population lorsque la variable étudiée est binaire, c'est-à-dire qu'elle ne possède que deux modalités complémentaires.

La méthode de comparaison dépend du plan d'étude :

un échantillon : comparaison de sa proportion à une proportion théorique ou de référence ;
deux échantillons indépendants : comparaison de deux proportions provenant de sujets distincts ;
données appariées : comparaison de deux observations liées, réalisées sur les mêmes sujets ou sur des sujets associés par paires.

Les principes généraux des tests, notamment les hypothèses, le risque de première espèce et la valeur $p$ , sont établis dans les fiches précédentes du sous-bloc.

Comparaison

Choix du test selon le plan d'étude

Situation	Grands effectifs	Petits effectifs
Une proportion contre une référence	test asymptotique de proportion	test binomial exact
Deux proportions indépendantes	test asymptotique de deux proportions	test exact de Fisher
Deux proportions appariées	test de McNemar asymptotique	test de McNemar exact

Comparer une proportion à une référence

On cherche à déterminer si la proportion $p$ d'une population est compatible avec une valeur de référence $p_0$ .

Pour un test bilatéral, les hypothèses sont :

hypothèse nulle : $H_0 : p = p_0$ ;
hypothèse alternative : $H_1 : p \neq p_0$ .

Pour un test unilatéral, l'hypothèse alternative devient $p > p_0$ ou $p < p_0$ . Son orientation doit être fixée avant l'analyse.

Test asymptotique

Exemple

Comparer une proportion observée à une référence

Dans un échantillon de $n=200$ sujets, la modalité est observée $x=74$ fois. La proportion de référence est $p_0=0{,}30$ .

Proportion observée : $\hat p=\frac{74}{200}=0{,}37$
Effectifs théoriques sous $H_0$ : $np_0=200\times0{,}30=60$ et $n(1-p_0)=200\times0{,}70=140$ ; ils sont supérieurs à 5.
Écart-type sous $H_0$ : $\sqrt{\frac{0{,}30\times0{,}70}{200}}=0{,}0324$
Statistique : $Z=\frac{0{,}37-0{,}30}{0{,}0324}=2{,}16$

Lorsque l'approximation normale est insuffisante, la loi binomiale permet un test exact. Cette méthode est distincte du test exact de Fisher, qui concerne deux groupes indépendants.

Comparer deux proportions indépendantes

Pour une comparaison bilatérale :

$H_0 : p_1 = p_2$ ;
$H_1 : p_1 \neq p_2$ .

Sous $H_0$ , les deux groupes partagent une même proportion inconnue. Celle-ci est estimée en regroupant les observations des deux échantillons : il s'agit de la proportion commune estimée.

Formule

Test asymptotique de deux proportions indépendantes

Z = \frac{\hat p_1-\hat p_2} {\sqrt{\hat p_c(1-\hat p_c)\left(\frac{1}{n_1}+\frac{1}{n_2}\right)}} \qquad \text{avec} \qquad \hat p_1=\frac{x_1}{n_1}, \quad \hat p_2=\frac{x_2}{n_2}, \quad \hat p_c=\frac{x_1+x_2}{n_1+n_2}

Exemple

Comparer deux proportions indépendantes

Dans le groupe 1, $60$ sujets sur $100$ présentent la modalité. Dans le groupe 2, elle est présente chez $48$ sujets sur $120$ .

Proportions observées : $\hat p_1=\frac{60}{100}=0{,}60$ et $\hat p_2=\frac{48}{120}=0{,}40$
Proportion commune estimée sous $H_0$ : $\hat p_c=\frac{60+48}{100+120}=\frac{108}{220}=0{,}491$
Erreur-type groupée : $\sqrt{0{,}491\times0{,}509\left(\frac{1}{100}+\frac{1}{120}\right)}=0{,}0677$
Statistique : $Z=\frac{0{,}60-0{,}40}{0{,}0677}=2{,}95$

Test exact de Fisher pour deux groupes indépendants

Lorsque les effectifs sont faibles ou que certaines fréquences théoriques sont trop petites, l'approximation normale et celle du khi-deux peuvent être imprécises.

Notons :

$a$ le nombre de sujets présentant la modalité dans le groupe 1 ;
$b$ le nombre de sujets ne la présentant pas dans le groupe 1 ;
$c$ et $d$ les nombres correspondants dans le groupe 2 ;
$N=a+b+c+d$ l'effectif total.

Sous $H_0$ , et lorsque les totaux des groupes ainsi que le nombre total de sujets présentant la modalité sont fixés, la fréquence $a$ suit une loi hypergéométrique.

Test de McNemar pour données appariées

Les paires concordantes n'apportent aucune information sur une différence entre les proportions marginales : seules les $b+c$ paires discordantes interviennent.

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