B10 · Tests d'hypothèses

Statistique de test, région de rejet et p-value

Décrire la démarche d'un test, de la statistique calculée à la règle de décision. Définir et interpréter correctement la p-value et distinguer signification statistique et pertinence clinique.

Biostatistiques et méthodes d'analyse6 min de lecture15 QCM corrigés

De la question scientifique à la décision statistique

Un test statistique confronte les données observées à une hypothèse nulle, notée $H_0$ . L’hypothèse alternative, notée $H_1$ , décrit la situation retenue si les données conduisent au rejet de $H_0$ . Leur formulation, ainsi que les risques $\alpha$ et $\beta$ et la puissance, relève de la fiche précédente.

Le raisonnement n'établit pas directement si $H_0$ est vraie ou fausse. Il demande plutôt si les observations sont suffisamment incompatibles avec ce que prévoit $H_0$ pour justifier son rejet selon une règle fixée à l'avance.

La statistique de test est une variable aléatoire avant le recueil des données, car sa valeur dépend de l'échantillon qui sera obtenu. Après le recueil, elle prend une valeur numérique appelée valeur observée, notée ici $t_{\mathrm{obs}}$ .

Pour permettre une décision, il faut connaître la loi de probabilité de la statistique sous $H_0$ . Cette loi indique quelles valeurs sont courantes ou, au contraire, rares lorsque l'hypothèse nulle est supposée vraie.

Une statistique est souvent construite en rapportant un écart à son incertitude d'échantillonnage.

Plus la valeur absolue de $T$ est grande, plus l'écart entre l'estimation et la valeur nulle est important relativement à la variabilité attendue. Cette forme est générale, mais la loi exacte de $T$ dépend du test et de ses conditions de validité.

Région de rejet et règle de décision

La région de rejet, notée $\mathcal C$ , est construite de manière que sa probabilité sous $H_0$ soit au plus égale au risque $\alpha$ .

Une valeur critique est une limite séparant la région de non-rejet de la région de rejet. Elle est obtenue à partir de la loi de $T$ sous $H_0$ et du seuil $\alpha$ .

La position de la région de rejet dépend de la forme de $H_1$ .

Dans un test unilatéral à droite, seules les valeurs anormalement grandes de $T$ s'opposent à $H_0$ .
Dans un test unilatéral à gauche, seules les valeurs anormalement petites s'opposent à $H_0$ .
Dans un test bilatéral, les écarts dans les deux directions s'opposent à $H_0$ .

Comparaison

Tests unilatéral et bilatéral

Critère	Test unilatéral	Test bilatéral
Hypothèse alternative	effet orienté dans une direction	différence dans l'une ou l'autre direction
Région de rejet	une extrémité de la loi	deux extrémités de la loi
Répartition du risque $\alpha$	concentrée d'un côté	répartie entre les deux côtés
Choix	fixé avant l'observation	fixé avant l'observation

Le choix entre un test unilatéral et un test bilatéral doit donc découler de la question posée, et non du sens observé dans l'échantillon. Modifier ce choix après observation altère le risque d'erreur annoncé.

Valeur p

L'expression « au moins aussi défavorable » dépend de $H_1$ . Elle correspond à une extrémité de la loi pour un test unilatéral et aux deux extrémités pertinentes pour un test bilatéral.

Pour une statistique dont les grandes valeurs s'opposent à $H_0$ , la valeur p unilatérale à droite s'écrit :

Lorsque la loi sous $H_0$ est symétrique et que les grandes valeurs absolues s'opposent à $H_0$ , une valeur p bilatérale peut s'écrire $p=P_{H_0}\left(\lvert T\rvert \geq \lvert t_{\mathrm{obs}}\rvert\right)$ .

Plus la valeur p est petite, plus les données observées sont difficiles à concilier avec $H_0$ . Elle peut aussi être comprise comme le plus petit seuil de signification auquel le résultat observé conduirait au rejet de $H_0$ , sous réserve d'utiliser le même test et la même règle de calcul.

Ne pas rejeter $H_0$ ne signifie pas non plus démontrer qu'elle est vraie. Les données peuvent être insuffisamment informatives, notamment lorsque l'effectif est faible ou que la variabilité est importante. La conclusion correcte est alors : les données ne permettent pas de rejeter $H_0$ au seuil choisi.

Signification statistique et pertinence clinique

La signification statistique dépend à la fois de la taille de l'effet, de la variabilité des observations et de l'effectif étudié. Lorsque l'effectif augmente, l'erreur standard diminue généralement. Un écart très faible peut alors produire une statistique importante et une petite valeur p, sans que cet écart ait une conséquence clinique notable.

Exemple

Un effet très faible rendu significatif par un grand effectif

Une étude très grande compare une échelle de symptômes notée sur 100 points entre deux traitements. La différence moyenne observée est de $0{,}3$ point en faveur du nouveau traitement, avec une erreur standard de $0{,}07$ point.

Sous l'hypothèse nulle d'une différence moyenne nulle :

T=\frac{0{,}3-0}{0{,}07}=4{,}29

Dans une approximation par une loi normale centrée réduite, cette valeur correspond à une valeur p bilatérale inférieure à $0{,}001$ . Le résultat est statistiquement significatif au seuil de 5 %.

Cependant, une différence d'au moins 2 points avait été définie avant l'étude comme cliniquement pertinente. L'effet estimé, égal à $0{,}3$ point, est très inférieur à ce seuil. Cette différence peut donc être statistiquement significative sans être cliniquement pertinente.

Inversement, un effet potentiellement important peut ne pas être statistiquement significatif si l'étude manque de précision. La valeur p ne mesure donc pas la taille de l'effet. L'interprétation doit associer :

une estimation de l'effet ;
un intervalle de confiance, qui renseigne sur sa précision ;
une appréciation de la pertinence clinique ;
la valeur p, qui renseigne sur la compatibilité des données avec $H_0$ .

Formulation de la conclusion

La conclusion doit préciser le seuil utilisé, la valeur p et la décision concernant $H_0$ . Elle ne doit pas dépasser ce que permet le test : celui-ci quantifie une incompatibilité avec $H_0$ , mais ne démontre à lui seul ni un mécanisme causal ni l'importance médicale de l'effet.

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