B11 · Usage, sécurité, économie
Pharmaco-économie, remboursement et coût sociétal
Présenter les critères d'admission au remboursement et la fixation du prix d'un médicament. Décrire les principes de l'évaluation médico-économique et le poids du médicament dans les dépenses de santé.
Médicament et produits de santé8 min de lecture17 QCM corrigés
De l’autorisation au remboursement
L’autorisation de mise sur le marché, étudiée dans la fiche consacrée au dossier d’enregistrement, établit qu’un médicament possède une qualité suffisante et un rapport bénéfice-risque favorable dans ses indications. Elle ne garantit ni son remboursement ni le niveau de son prix.
Pour être remboursable en ville, une spécialité doit être inscrite sur la liste des spécialités remboursables aux assurés sociaux. Pour être achetée et utilisée par les établissements publics de santé, elle relève d’une inscription sur la liste des spécialités agréées à l’usage des collectivités. À l’hôpital, son financement peut être inclus dans les tarifs de séjour ou relever d’un financement spécifique, notamment lorsqu’il est inscrit sur la liste dite en sus.
La demande d’inscription est déposée par l’entreprise exploitant le médicament. La Commission de la transparence, commission spécialisée de la Haute Autorité de santé, rend un avis scientifique fondé principalement sur deux appréciations distinctes : le service médical rendu et l’amélioration du service médical rendu.
Le service médical rendu et l’accès au remboursement
Le SMR tient notamment compte :
- de l’efficacité du médicament et de ses effets indésirables ;
- de sa place dans la stratégie thérapeutique ;
- de la gravité de l’affection concernée ;
- du caractère préventif, curatif ou symptomatique du traitement ;
- de son intérêt pour la santé publique.
Le SMR est évalué par indication : une même spécialité peut donc recevoir des appréciations différentes selon la situation thérapeutique considérée. Il peut être important, modéré, faible ou insuffisant.
En règle générale, un SMR important conduit à un taux de remboursement de droit commun de , un SMR modéré à et un SMR faible à . Un SMR insuffisant ne justifie pas la prise en charge. Certains médicaments reconnus comme irremplaçables et particulièrement coûteux peuvent relever d’un taux de .
Le taux effectif supporté par l’Assurance maladie dépend aussi de la situation de l’assuré, des règles d’exonération et des éventuelles conditions particulières de prise en charge. Le taux attaché au médicament ne doit donc pas être confondu avec la proportion réellement remboursée dans toutes les situations.
L’amélioration du service médical rendu et le prix
L’ASMR est une évaluation comparative. Elle est classée de I à V :
- ASMR I : progrès thérapeutique majeur ;
- ASMR II : amélioration importante ;
- ASMR III : amélioration modérée ;
- ASMR IV : amélioration mineure ;
- ASMR V : absence d’amélioration.
L’ASMR ne fixe pas le taux de remboursement. Elle intervient surtout dans la négociation du prix : plus le progrès démontré est important, plus l’entreprise peut soutenir un prix supérieur à celui des comparateurs pertinents. Une ASMR V n’implique pas nécessairement l’absence de remboursement, mais elle limite la justification d’un prix plus élevé.
La fixation du prix
Le prix des médicaments remboursables délivrés en ville est négocié entre l’entreprise et le Comité économique des produits de santé, ou CEPS. Cette négociation cherche à concilier l’accès aux traitements, la reconnaissance de l’innovation, la soutenabilité des dépenses collectives et la maîtrise des prix.
Les principaux déterminants sont :
- le niveau d’ASMR ;
- le prix des médicaments à même visée thérapeutique ;
- les volumes de vente prévus ou constatés ;
- la population susceptible de recevoir le traitement ;
- les conditions prévisibles et réelles d’utilisation ;
- les résultats de l’évaluation médico-économique lorsqu’elle est requise ;
- les prix pratiqués dans certains pays de référence.
L’accord peut prendre la forme d’une convention entre le CEPS et l’entreprise. Il peut associer un prix publié à des mécanismes de régulation financière : remises confidentielles, clauses liées aux volumes, baisses de prix ou reversements. Le prix facial, visible publiquement, peut donc différer du prix net réellement supporté par la collectivité après remises.
Principes de l’évaluation médico-économique
L’évaluation médico-économique ne demande pas seulement si un médicament fonctionne. Elle recherche si le gain sanitaire supplémentaire justifie le coût supplémentaire par rapport à une stratégie de référence pertinente.
La Commission d’évaluation économique et de santé publique, ou CEESP, peut rendre un avis d’efficience pour certains produits revendiquant un progrès et susceptibles d’avoir un impact important sur les dépenses. Son avis complète l’évaluation clinique de la Commission de la transparence, mais ne s’y substitue pas et ne fixe pas lui-même le prix.
Les principales formes d’analyse
- L’analyse coût-efficacité rapporte les coûts à un résultat clinique mesuré dans une unité naturelle.
- L’analyse coût-utilité mesure les résultats en durée de vie pondérée par la qualité de vie, souvent exprimée en années de vie ajustées par la qualité.
- L’analyse coût-bénéfice convertit coûts et conséquences en unités monétaires.
- L’analyse d’impact budgétaire estime les conséquences financières de l’introduction d’une stratégie pour un financeur, sur une période déterminée.
L’analyse d’efficience repose sur une comparaison différentielle.
Le rapport indique le coût supplémentaire nécessaire pour obtenir une unité supplémentaire de résultat sanitaire. Il ne doit être interprété qu’après examen de la qualité des données, de l’incertitude et de la pertinence du comparateur.
La France ne retient pas un seuil monétaire officiel unique au-delà duquel une stratégie serait automatiquement jugée inefficiente. La décision résulte d’une appréciation associant données cliniques, coût, incertitude, besoin de santé et impact sur le budget.
Coûts sanitaires et coût sociétal
Les coûts peuvent comprendre :
- les coûts médicaux directs, liés aux médicaments, consultations, hospitalisations et examens ;
- les coûts directs non médicaux, liés notamment aux transports, à l’aide humaine et à l’adaptation de la vie quotidienne ;
- les coûts indirects, correspondant aux pertes d’activité ou de productivité ;
- les conséquences sur la qualité de vie, généralement mesurées comme résultats sanitaires plutôt que directement monétarisées.
La nature des coûts retenus dépend de la perspective de l’analyse : Assurance maladie, établissement, patient ou collectivité. Une analyse collective est plus large qu’une analyse limitée au budget du seul payeur.
Le médicament dans les dépenses de santé
La dépense pharmaceutique constitue une composante importante des dépenses de santé, mais elle ne représente qu’une partie du coût total des soins. Son évolution dépend simultanément :
- des volumes prescrits et délivrés ;
- du vieillissement et des besoins sanitaires de la population ;
- de l’arrivée de médicaments coûteux ;
- de l’élargissement des indications et des durées de traitement ;
- de la baisse de prix des médicaments anciens ;
- du développement des médicaments génériques et biosimilaires ;
- des remises, reversements et mécanismes conventionnels de régulation.
Il faut distinguer la dépense brute, calculée à partir des prix et volumes, de la dépense nette, obtenue après prise en compte des remises et reversements. La maîtrise de la dépense ne repose donc pas seulement sur une diminution des prix : elle associe sélection des médicaments remboursables, négociation tarifaire, régulation des volumes et réévaluations périodiques.
Entre ton email pour débloquer le reste de cette fiche
Il reste 2 sections à lire — plus les QCM corrigés, l'examen blanc et le suivi. 72 h d'essai gratuit, sans carte bancaire.